REFLECT

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Eine bizentrische prospektive Phase I/II Studie zur Etablierung von Sicherheit, Verträglichkeit und zur Erfassung erster Daten zur Wirksamkeit von Losartan bei Kindern mit rezessiv dystropher Epidermolysis bullosa

Programme: This Project is not associated with a Programme

SEEK ID: https://ldh.zks-freiburg.imise.uni-leipzig.de/projects/4

Public web page: Not specified

NFDI4Health PALs: No PALs for this Project

Project created: 29th Jul 2025

Extended Metadata (Nfdi4Health MDS 3.3)

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Id of the project(*) : nfdi4health-29982

Resource classification(*)

Type of the resource : Study

Title(s)/name(s) of the Project

Title/name : Eine bizentrische prospektive Phase I/II Studie zur Etablierung von Sicherheit, Verträglichkeit und zur Erfassung erster Daten zur Wirksamkeit von Losartan bei Kindern mit rezessiv dystropher Epidermolysis bullosa
Language of the title/name : German

Title/name : A dual-center prospective phase I/II trial to establish safety, tolerability and to obtain first data on efficacy of losartan in children with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB)
Language of the title/name : English

Acronym(s) of the Project

Acronym : REFLECT
Language of the acronym : German

Description(s) of the Project

Description : REFLECT ist eine bizentrische prospektive Phase I/II Studie zur Etablierung von Sicherheit und Verträglichkeit von Losartan bei Kindern mit moderater bis ausgeprägter Epidermolysis bullosa. Sekundäres Ziel ist es, Informationen über die Wirksamkeit von Losartan bezüglich einer Verbesserung der Krankheitsausprägung, Lebensqualität und verminderter Entzündung und Fibrose der Haut in mäßiger bis ausgeprägter RDEB über einen Zeitraum von 10 Monaten zu erlangen.
Language of the description : German

Keyword(s) describing the Project

Keyword(*) : Losartan, Epidermolysis bullosa, Kinder

Language(s) of the project : German

Contributor(s) of the Project

Is it a personal or organisational contribution?(*) : Organisational
Details about the contributing organisation(s)/institution(s)/group(s)
Contributor type(*) : Sponsor (primary)
Funding identifier(s) : Not specified
Name of the organisation/institution/group(*) : Universitätsklinikum Freiburg
Details about the contributing person(s)
Contributor type(*) : Not specified
Given name(*) : Not specified
Family name(s)(*) : Not specified
Digital identifier(s)
Identifier(*) : Not specified
Scheme(*) : Not specified
Email address : info@uniklinik-freiburg.de.
Phone number : +49 761 270-0
Organisation(s) associated with the contributor
Name(*) : Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum Klinischer Studien
Address : 79110 Freiburg, Elsässer Str. 2
Web page : https://www.uniklinik-freiburg.de/zks.html
Digital identifier(s)
Identifier(*) : 03vzbgh69
Scheme(*) : ROR

Alternative identifiers

Type of the registry(*) : DRKS
Identifier(*) : DRKS00009269

Type of the registry(*) : EudraCT
Identifier(*) : 2015-003670-32

Characteristics of the Project

Is it an interventional or non-interventional Project? : Interventional
Specification of the type of the Project
Interventional Project type : Single group
Non-interventional Project type : []
Primary health condition(s) or disease(s) considered in the Project
Primary health condition or disease name(*) : Epidermolysis bullosa dystrophica
Terminology/classification(*) : ICD-10
Code of the health condition or disease : Q81.2
Groups of diseases or conditions(*)
Which groups of diseases or conditions were the data collected on? : Diseases of the skin and subcutaneous tissue (XII)
On which diseases or conditions were the data collected? : []
Collects mortality data? : Not specified
Administrative information about the Project
Status of the ethics committee approval : Request for approval submitted, approval granted
Overall Project status : Completed: Recruitment, data collection, and data quality management completed normally
Participants enrolled by invitation? : Not specified
Start date : 6 July 2017
End date : 12 February 2021
Mono- or multicentric? : Multicentric
Number of centers : 2
One or more data providers? : Not specified
Number of data providers : Not specified
Primary subject(*) : Person
Eligibility criteria for Project participants
Eligibility criteria: Minimum age
Minimum eligible age(*) : 25
Unit of age(*) : Months
Eligibility criteria: Maximum age
Maximum eligible age(*) : 16
Unit of age(*) : Years
Eligible gender : Male, Female, Diverse
Inclusion criteria : - Vorliegen einer schriftlichen Einwilligungserklärung der Sorgeberechtigten entsprechend den internationalen Richtlinien und den entsprechenden deutschen Rechtsvorschriften; - Patienteneinwilligung (wenn zutreffend, abhängig vom Alter und Verstehen des Patienten); - Männliche oder weibliche Patienten im Alter von 2 bis 16 Jahren (Alter ab dem 25. Lebensmonat); - Molekulargenetisch bestätigte Diagnose einer moderaten bis schweren generalisierten RDEB; - Falls der Patient nachweislich anhand negativer Kollagen VII Immunfluoreszenz-Färbung einer Hautbiopsie vollständig Kollagen VII-defizient ist, ist eine Bestätigung der Diagnose durch Mutationsanalyse des COL7A1-Gens für den Einschluss in die Studie nicht erforderlich. Im Falle einer Restexpression von Kollagen VII, folgt eine Mutationsanalyse, um die RDEB- Diagnose zu bestätigen; - Fähigkeit des Patienten (wenn zutreffend abhängig vom Alter und Verstehen) und dessen Sorgeberechtigen, die Inhalte der Studie sowie die studienspezifischen Abläufe zu verstehen und einzuhalten; - Fähigkeit für alle Visiten zum Prüfzentrum zu reisen
Exclusion criteria : - Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie und / oder Studienteilnahme innerhalb der letzten 3 Monate vor Einschluss in diese Studie. Teilnahme an einer Register – oder Diagnosestudie ist erlaubt; - Anämie mit Hämoglobin < 8 g/dl; - Hypotension (definiert als altersabhängiger systolischer Blutdruck unter der 5. Perzentile); - Kardiologische Kontraindikationen wie ausgeprägte Herzinsuffizienz mit einer Ejektionsfraktion < 35%; - Patient benötigt Medikation, die Wechselwirkungen mit Losartan verursacht, z.B. Rifampicin, ACE-Hemmer; - Nierenarterienstenose oder Niereninsuffizienz mit einer Kreatinin-clearance < 30 ml/min; - Ausgeprägte Leberinsuffizienz; - Ausgeprägte, unbehandelte Elektrolytenstörung; - Vorerkrankung an Krebs oder chronische Virusinfektionen (HBV, HCV, HIV); - Hypersensitivität gegen Losartan oder dessen Hilfsstoffe; - Missbrauch von Arzneimitteln, Drogen oder Alkohol; - Personen, die in einer Form der Abhängigkeit zum Sponsor oder Prüfer stehen; - Bestehende Schwangerschaft oder Stillzeit; - Für weibliche Patienten im gebärfähigen Alter: Weigerung, Mittel zur Empfängnisverhütung während der Studie anzuwenden oder sexuell abstinent zu sein
Population of the Project(*)
Coverage : International
Country(ies) : Germany, Austria
Region(s) and/or city(ies) : Freiburg, Salzburg
Interventions of the Project
Name of the intervention(*) : Losartan-Dosis Steigerung von 0.4 nach 1.4 mg / kg in 16 Wochen, eine Dosis von 1.4 mg/kg in 24 Wochen und Ausschleichen innerhalb 4 Wochen
Type of the intervention : Drug (including placebo)
Additional information about the intervention : Not specified
Name(s) of the arm(s) associated with the given intervention : Not specified
Exposures of the Project
Name of the exposure : Not specified
Type of the exposure : Not specified
Additional information about the exposure : Not specified
Name(s) of the group(s) associated with the given exposure : Not specified
Outcome measures in the Project
Name of the outcome measure(*) : Vorkommnis eines schwerwiegenden Sicherheitsbedenkens
Description of the outcome measure : Der primäre Endpunkt ist definiert als Vorkommnis eines schwerwiegenden Sicherheitsbedenkens, spezifiziert als eine von folgenden Nebenwirkungen von Losartan: a.Klinisch relevante ausgeprägte Hypotension, z.B. anhaltender Schwindel und Kopfschmerzen zurückzuführen auf niedrigen Blutdruck, die zum Absetzen der Studienmedikation führen b.Überempfindlichkeitsreaktionen vom Soforttyp gegenüber Losartan c.Klinisch relevante, schwerwiegende Hypokaliämie oder Hyperkaliämie
Type of the outcome measure : Primary
Time point(s) of assessment : Während des gesamten Studienverlaufs
Name of the outcome measure(*) : Unerwünschte Ereignisse, Wirksamkeit
Description of the outcome measure : Unerwünschte Ereignisse, beurteilt durch die Überwachung von Herzfrequenz, Herzfunktion und Blutdruck mittels Echokardiogramm, Blutdruckmessgeräten für zuhause und Blutuntersuchungen während des gesamten Studienverlaufs. Die Bewertung der Wirksamkeit erfolgt durch folgende validierte Scoring-Systeme für die klinische Ausprägung der RDEB und mit Nutzung von Marker für Entzündung und Fibrose: • Physician Global Assessment (PGA) • Birmingham Epidermolysis Bullosa Severity Score (BEBS) • Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI) • Score von Colville und Terrill • Unser eigenes morphometrisches Scoring-System für die Progression der Pseudosyndaktylien • Mayo Dysphagia Questionnaire-day 30 (MDQ-30) • Itch Assessment Scale for the Pediatric Burn Patients • Wong-Baker FACES Scale for Pain • Quality Of Life in EB (QOLEB)- Fragebogen • Children’s Dermatology Life Quality Index (CDLQI) • Bewertung von Marker für Fibrose und Entzündung in Haut und Blut
Type of the outcome measure : Secondary
Time point(s) of assessment : Not specified
Additional information about the Project : Not specified
Additional assessments/measurements in the Project : []
Data sharing strategy of the Project(*)
Is it planned to share the data?(*) : Undecided, it is not yet known if data will be made available
Supporting documents available in addition to the data : []
When and for how long will the data be available? : Not specified
Criteria for data access : Not specified
Additional information about data sharing : Not specified
DataSHIELD/Opal infrastructure available? : Not specified
Link to data request application : Not specified
Web page with additional information about data sharing : Not specified
Record linkage possible? : false
Non-interventional aspects of the Project
Temporal design : []
Target follow-up duration of the Project
Target follow-up duration(*) : Not specified
Unit of time(*) : Not specified
Number of follow-ups conducted : Not specified
Biosamples retained in a biorepository : []
Specific types of retained biosamples : Not specified
Interventional aspects of the Project
Numerical phase : Phase-1-phase-2
Masking of intervention(s) assignment
Masking implemented? : false
Who is masked? : []
Additional information about masking : Not specified
Type of allocation of participants to an arm : Not applicable (for single-arm trials)
Off-label use of a drug product : Not specified

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